Lexeo Therapeutics hisseleri FDA’nın hızlandırılmış onay sürecindeki ilerlemeden sonra yükseldi
Investing.com — Lexeo Therapeutics (NASDAQ:LXEO) hisseleri, şirketin Friedreich ataksi kardiyomiyopati tedavisi LX2006 için FDA ile hızlandırılmış onay yolu konusundaki görüşmelerinde ilerleme kaydettiğini açıklamasının ardından yüzde 25 yükseldi.
Klinik aşamadaki genetik ilaç şirketi, FDA’nın devam eden Faz I/II çalışmalarından elde edilen verileri, Hızlandırılmış Onay yolu kapsamında Biyolojik Lisans Başvurusunu (BLA) desteklemek için önemli verilerle birleştirmeye açık olduğunu açıkladı. Bu düzenleyici geri bildirim, planlanan önemli çalışmanın boyutunu ve süresini potansiyel olarak azaltabilir. Böylece BLA başvurusu için gereken süre hızlanabilir.
Geçici klinik veriler umut verici sonuçlar gösterdi. Başlangıçta anormal sol ventrikül kitle indeksi (LVMI) olan katılımcılar, 6 ayda ortalama yüzde 18 ve 12 ayda ortalama yüzde 23 azalma sağladı. Bu sonuçlar, FDA ile uyumlu yüzde 10 azalma hedef eşiğini aştı.
Bununla birlikte, şirket modifiye Friedreich Ataksi Derecelendirme Ölçeği’nde (mFARS) klinik olarak anlamlı iyileşme rapor etti. Bu durum hastalık ilerlemesinin yavaşladığını ve işlevlerin iyileştiğini gösteriyor. Anormal başlangıç LVMI’si olan katılımcıların tamamı, en son ziyaretlerinde normal aralıkta ölçümler elde etti.
Lexeo, deneme protokolünün kesinleştirilmesine bağlı olarak, 2026’nın ilk yarısında LX2006 önemli çalışmasını başlatmayı planlıyor. FDA daha önce LX2006’ya Çığır Açan Terapi, Rejeneratif Tıp İleri Terapi, Yetim İlaç ve Hızlı İzleme tanımlamalarını vermişti.
Sonuç olarak, tedavi klinik denemelerde genel olarak iyi tolere edildi. Güvenlik güncellemesindeki 17 katılımcı arasında bugüne kadar Derece 3+ ciddi yan etki bildirilmedi.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
